Ελπίδες σε πάσχοντες από νωτιαία μυϊκή ατροφία, δίνει η πρώτη και μοναδική μέχρι σήμερα εγκεκριμένη θεραπεία Nusinersen, η οποία σύμφωνα με τους ειδικούς, αλλάζει τη φυσική πορεία της νόσου.
Είναι διαθέσιμη και στην Ελλάδα από το Δεκέμβριο του 2017, μετά την ένταξή της στο θετικό κατάλογο αποζημιούμενων φαρμάκων για τους τύπους 0, 1 και 2 της νόσου.
Στην παρουσίαση της ελληνικής φαρμακευτικής Genesis Pharma περίσσεψε η συγκίνηση καθώς οι παριστάμενοι είχαν την ευκαιρία να δουν και να ακούσουν την κατάθεση ψυχής από τον γιατρό και ασθενή από την σπάνια νόσο Στέλιο Κυμπουρόπουλο που δεν είχε , δυστυχώς, την τύχη να έχει το φάρμακο στην διάθεσή του όταν νόσησε. Αντίθετα, μητέρες που το δίνουν στα παιδιά τους από τις πρώτες κιόλας μέρες της ζωής τους έχουν δει θεαματικά αποτελέσματα και ζητούν από την πολιτεία να παρέχει πλήρη πρόσβαση σε όσους το έχουν ανάγκη.